Consulta pública sobre doenças raras ocasião na Irlanda para desenvolver novidade estratégia – Euractiv

Stephen Donnelly, ministro da saúde da Irlanda, lançou uma consulta pública para informar o desenvolvimento de uma novidade Estratégia Pátrio de Doenças Raras. Os resultados da consulta serão considerados por um grupo diretor encarregado de desenvolver a estratégia.

Para atender às necessidades atuais — estima-se que tapume de 300.000 pessoas na Irlanda vivam com uma doença rara — a novidade Estratégia Pátrio para Doenças Raras definirá uma visão para serviços de doenças raras na Irlanda.

O governo também revelou que um Fórum de Pacientes foi criado para prometer que as vozes e experiências vividas por pacientes, cuidadores e seus entes queridos permaneçam centrais para a formação da novidade estratégia.

O público terá a oportunidade de ajudar a moldar seu desenvolvimento por meio da consulta pública.

O Ministro Donnelly convidou as pessoas a se envolverem na consulta “para prometer que entregaremos uma estratégia que responda às necessidades das pessoas que vivem com doenças raras e priorize melhorias que terão o maior impacto nos recursos e serviços”.

Posteriormente o lançamento da consulta, a Rare Diseases Ireland (RDI) revelou seu novo manifesto, definindo suas expectativas políticas e “pedindo que as pessoas que vivem com doenças raras sejam um grupo prioritário para o próximo governo. A RDI disse: “Uma poderoso liderança política é necessária para definir expectativas claras, prometer que todas as partes do sistema trabalhem juntas e fornecer os recursos necessários para promover a mudança.”

Irlanda em coordenação com a UE

Em 23 de julho, a EURORDIS-Rare Diseases Europe – uma parceira de P&D – enviou uma Missiva Oportunidade a Stella Kyriakides, Comissária Europeia para a Saúde e Segurança Cevar, delineando recomendações políticas para as estratégias da UE para doenças raras nos próximos cinco anos.

A missiva, um resultado direto da 12ª Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos (ECRD 2024), recebeu suporte de mais de 2.000 signatários, incluindo organizações de pacientes, ateneu e a Rede Interdisciplinar de Pesquisa sobre Doenças Raras de toda a Irlanda.

Enfatizou o chamado unificado da comunidade de doenças raras da Europa para ações políticas detalhadas da Percentagem Europeia e do sucessor de Kyriakides na DG SANTE. O sucessor de Kyriakides será confirmado pelo Parlamento Europeu no outono.

Em junho, o Parlamento Europeu publicou 'Enfrentando Doenças Raras – Desafios, oportunidades e lacunas para ação em doenças raras na União Europeia', um estudo aprofundado, solicitado pela percentagem SANT do PE.

O relatório abre com uma avaliação sombria: “O desenvolvimento de tratamentos adequados é marcado por falta de mercado e requer incitamento. No entanto, dificuldades no desenvolvimento galeno e geração de evidências, estabelecendo a eficiência e efetividade dos tratamentos continuam problemáticas mesmo se a pesquisa e o desenvolvimento (P&D) forem incentivados.”

6000 doenças raras distintas

Na União Europeia (UE), a influência da colaboração internacional no progresso da pesquisa sobre doenças raras é reconhecida há muito tempo, com doenças raras definidas porquê aquelas que afetam no supremo 1 em cada 2.000 pessoas.

Com mais de 6000 doenças raras distintas afetando até 36 milhões de cidadãos da UE, a UE lançou a primeira “ERA-Net E-Rare”, uma coordenação de agências que financiam conjuntamente a pesquisa sobre doenças raras, no contexto do 6.º Programa-Quadro de Investigação e Inovação da UE (FP6).

A Irlanda se beneficia diretamente de colaborações que permitem que pesquisadores, médicos, empresas (incluindo PMEs) e organizações de pacientes reúnam recursos, dados e conhecimentos complementares, alcançando o que nenhum país conseguiria sozinho.

De 2007 a 2020, a UE alocou mais de € 3,2 bilhões no contexto do 7º Programa-Quadro (FP7) e do Horizonte 2020 para mais de 550 projetos em consórcios multinacionais de pesquisa na espaço de doenças raras. Esses projetos abrangem todas as áreas médicas, incluindo doenças neurológicas, imunológicas, metabólicas e cânceres raros.

Esses projetos contribuem para a compreensão das causas e características de doenças raras, desenvolvendo novos diagnósticos e terapias para pacientes e promovendo melhores práticas para uso em hospitais e sistemas de saúde.

A Diretora Médica Interina, Dra. Colette Bonner, explicou porquê: “O primeiro Projecto Pátrio de Doenças Raras permitiu a participação da Irlanda em 18 Redes Europeias de Referência para Doenças Raras, facilitando a colaboração entre provedores de saúde em condições que exigem tratamento, conhecimento e recursos altamente especializados.”

Ela acrescentou: “A estratégia atualizada continuará a concordar nascente trabalho, muito porquê a concordar inovações em diagnósticos, genética e tratamentos.”

Variedade de partes interessadas

Em risca com a abordagem colaborativa da UE, a presidente do Rare Disease Steering Group, Professora Cecily Kelleher, disse: “A influência do envolvimento público em nossos processos não pode ser exagerada. Buscar contribuições da ampla gama de partes interessadas, incluindo, mas não se limitando à comunidade de doenças raras, grupos de resguardo e provedores de saúde, nos permite desenvolver uma estratégia que será alcançável, eficiente, sustentável e responsiva às experiências e necessidades reais de pessoas que vivem com uma doença rara.”

(Por Brian Maguire | Laboratório de Advocacia da Euractiv)

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