Pacientes protestam contra verosímil retirada de medicamento para doença hepática rara – Euractiv

O comitê de medicamentos humanos da Dependência Europeia de Medicamentos (EMA) provocou indignação entre os pacientes ao recomendar a revogação de uma autorização de comercialização de um medicamento usado no tratamento de uma doença hepática rara.

O comité de medicamentos humanos da EMA (CHMP) emitiu uma perceber (28 de junho) que o medicamento ácido obeticólico, sabido pelo nome Ocaliva, não é mais recomendado para tratamento de colangite biliar primária (PBC), uma requisito autoimune progressiva e insanável que afeta o fígado. A requisito destrói gradualmente os dutos biliares e pode levar à insuficiência hepática ou a um risco aumentado de cancro de fígado.

A decisão da EMA foi recebida com indignação pela instalação PBC e por aqueles que consideram que a decisão se baseia em um teste falho e na lapso em levar em consideração dados do mundo real.

“Estamos pedindo à Percentagem Europeia que analise a decisão e peça que a reverta para nós”, disse Robert Mitchell-Thaiin, presidente executivo da PBC Foundation. “Temos pacientes cá hoje que estão se beneficiando deste tratamento, que estão dizendo cá estamos, peçam-nos as evidências do mundo real!”

A instalação organizou um protesto perto da sede da Percentagem Europeia em Berlaymont (25 de julho), para instar a Percentagem a rejeitar a recomendação do CHMP e a realizar uma revisão de dados do mundo real que eles alegam provar vasto mercê médico. Eles são particularmente sátiral do tentativa médico randomizado, o que resultou na desistência de muitas pessoas para prometer que teriam chegada ao medicamento ativo em vez de um placebo.

Para alguns pacientes, é a única opção disponível para aqueles que não respondem muito ao ácido ursodesoxicólico (AUDC), outro medicamento autorizado.

Revelação da instalação PBC em Bruxelas, 25 de julho de 2024

Ocaliva recebeu autorização condicional de comercialização pela EMA em 2016, sujeita aos resultados de um tentativa médico randomizado. Revisando os resultados do tentativa e levando em consideração o feedback de especialistas em doenças hepáticas, muito porquê de pessoas com experiência de viver com PBC, o CHMP concluiu que os benefícios clínicos do Ocaliva não foram confirmados.

A instalação PBC recebeu concordar da Associação Europeia para o Estudo do Fígado (EASL), que afirma que, “evidências publicadas do mundo real avaliando o ácido obeticólico ao longo de vários anos (em nível populacional) acrescentam ao conjunto de evidências que contribuem para a avaliação universal da eficiência do medicamento.” A EASL aponta para melhorias significativas em marcadores bioquímicos e uma redução em eventos clínicos para aqueles com PBC em estágio inicial.

Solicitada a comentar, uma nascente da Percentagem Europeia disse à Euractiv que recebeu a avaliação da EMA de que a autorização condicional de comercialização do Ocaliva deveria ser revogada e que prosseguirá com uma decisão sobre o processo dentro do prazo de 67 dias estabelecido no legislação. Eles não fizeram mais comentários neste momento, mas disseram que a Percentagem tinha totalidade crédito nas avaliações científicas da EMA.

Se confirmado pela Percentagem, o Ocaliva não será mais autorizado para uso na UE. No entanto, a EMA permitiu o fornecimento contínuo por meio de uso compassivo ou programas limitados de pacientes nomeados para pacientes que já usam o medicamento.

(Editado por Chris Powers)

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